“每一個小群體都不應(yīng)該被放棄�！边@是在罕見病藥物醫(yī)保談判現(xiàn)場響起的話語。

　　新藥品目錄覆蓋16種罕見疾病

　　對于罕見病患者來說，無藥可用是他們大部分時候面臨的困境。有統(tǒng)計顯示，目前全球范圍內(nèi)只有不到5%的罕見病有有效的治療藥物，但即便在這5%以內(nèi)，一些患者和他們家庭仍然要面臨另一道經(jīng)濟難關(guān)。據(jù)《中國罕見病高值藥物醫(yī)療保障研究報告》，一些有藥可醫(yī)的罕見病治療費用年均約百萬元，有些甚至達到數(shù)百萬元，這樣的天文數(shù)字對于普通家庭來說無疑是不可承受之重。

　　2月28日，記者采訪西安市醫(yī)療保障局工作人員了解到，近年來，國家致力于提高罕見病患者用藥的可及性。今年1月1日，《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2023年)》實施，15種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄，數(shù)量創(chuàng)近三年來新高，覆蓋16種罕見疾病，填補10個病種的用藥保障空白。新藥品目錄已經(jīng)在我市落地，參保群眾可以用上更多好藥、便宜藥。

　　工作人員介紹，神經(jīng)內(nèi)科的罕見疾病比如重癥肌無力、神經(jīng)脊髓炎譜系疾病、多發(fā)性硬化等，都有藥物進入醫(yī)保目錄，治療費用大幅下降。其中，難治性全身型重癥肌無力一下子就有兩款生物靶向藥納入醫(yī)保目錄，分別是艾加莫德α注射液、依庫珠單抗注射液，兩者均為2023年在中國上市的創(chuàng)新藥。

　　據(jù)了解，難治性全身型重癥肌無力占重癥肌無力患者的10%-20%，這部分重癥肌無力患者，特別是合并有胸腺瘤的患者使用傳統(tǒng)的治療方法副作用大，且效果非常有限，患者病情反反復(fù)復(fù)，且有可能發(fā)展為危重，即需要進行氣管插管住進重癥監(jiān)護室。生物靶向藥問世后，治療效果明顯提升，讓這部分患者及激素與免疫抑制劑不耐受的患者有了更多希望�？蛇@樣的藥，如艾加莫德，每瓶售價過萬，且為全自費，一個療程就要花費8萬余元。今年1月，艾加莫德納入醫(yī)保，每瓶售價降至5608元，可極大程度地減輕治療負擔。

　　罕見病患者用藥負擔進一步下降

　　再比如，非典型溶血尿毒綜合征，這是一種非常兇險的罕見病，發(fā)病率僅為7/100萬，已被納入我國第一批罕見病目錄。該病是全身性血栓性微血管病的一種，會導(dǎo)致微血管溶血性貧血、血小板減少和急性腎損傷等嚴重后果。由于預(yù)后差，在急性發(fā)作期時患者的死亡率高達25%，而挺過急性期的患兒也極大可能發(fā)展為終末期腎病，甚至死亡。

　　依庫珠單抗注射液，這種藥物涵蓋重癥肌無力、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥、非典型溶血尿毒癥綜合征這三大適應(yīng)癥，它的“減負”效果則更為明顯。

　　工作人員說，治療非典型溶血尿毒綜合征這種罕見病的特效藥——“依庫珠單抗”，在2023年底被納入國家新版醫(yī)保目錄后，2024年1月1日起正式執(zhí)行新價格。這也意味著，這種特效藥經(jīng)過醫(yī)保談判后，藥價大幅下降，從過去每支2.06萬元，到現(xiàn)在醫(yī)保報銷后，每支藥品價格約千元。執(zhí)行新價格后，在陜西省人民醫(yī)院、陜西中醫(yī)藥大學(xué)第二附屬醫(yī)院等醫(yī)院已經(jīng)有患者用上降價后的依庫珠單抗�！叭�陜西省目前有六位患者用上了降價后的依庫珠單抗�！惫ぷ魅藛T說。

　　假如治療方案為一次需注射2支依庫珠單抗，前3周每周注射一次，后面每半個月注射一次，治療持續(xù)半年。在降價前用藥，整個周期藥費將會接近50萬元；藥品納入醫(yī)保目錄后，除去醫(yī)保報銷部分，整體可節(jié)省40余萬元。

　　罕見病患病人群少、市場需求少、藥物研發(fā)成本高，用于預(yù)防、治療罕見病的特效藥物價格不菲。不過，近年來，國家致力于提高罕見病患者用藥的可及性。記者梳理發(fā)現(xiàn)，截至目前，已經(jīng)有超過100種罕見病治療藥品被納入國家醫(yī)保目錄。

　　西安市醫(yī)療保障局工作人員說，罕見病患者用藥負擔進一步下降，從有藥可用，到用得起藥，保障力度進一步得到提高。“每一個小群體，都應(yīng)該被看見、被關(guān)注�！惫ぷ魅藛T說，我國的醫(yī)保制度，會一直致力于保障罕見病患者的用藥，讓更多罕見病患兒家庭能夠治得起，讓罕見病患兒重獲健康。(記者 馬相 實習(xí)生 張成)

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